対象は18歳以上の、発症から2週間以内のギラン・バレー症候群の患者34例で、実薬とプラセボ（偽薬）の2群に分けて効果を診た。投与4週後に歩くことができた人は実薬群で92％、プラセボ群72％とそれほど有意差がなかった。24週目に走ることができるかどうかで比較したところ、実薬群では実に74％が走ることができたのに対し、プラセボ群では18％と大きな差がついた。
「エクリズマブが承認されたのが2008年です。赤血球の表面の補体というたんぱくが活性化し、赤血球膜に穴を開けることで赤血球が破壊されますが、この薬は補体の働きを抑制します。ちょうど同じ頃に動物実験でギラン・バレー症候群の神経細胞を破壊する作用にも補体が関わっていることがわかり、この薬は治療に使えるのでは、と考えました。そこで準備を重ね、ようやく医師主導治験が実現したのです」（桑原教授）
今回の治験の結果を受け、保険承認を目指して大規模治験実施に向けた計画が進行している。
●取材・構成／岩城レイ子
※週刊ポスト2018年6月15日号
