C型肝炎ウイルス（HCV）に感染すると、約70％が持続感染者となり、慢性肝炎、肝硬変、肝がんと進行する。現在、日本には約200万人の感染者がいるといわれ、高齢になるに従い、肝がんへの進展が見られる。HCVが発見されたのは1989年で、その後の研究によると、ウイルスが持つ遺伝子型は、日本では大きく1a、1b、2a、2bと4種類存在することがわかった。
日本人の約70％が1b型で、2a、2bがそれぞれ20％、10％程度、1a型はほとんど確認されていない。
従来の標準治療は、インターフェロンの注射だったが、副作用が強く、治療を最後まで続けられなくなったり、遺伝子の型によっては、インターフェロンが効きにくいものもある。
国立国際医療研究センター肝炎・免疫研究センターの溝上雅史センター長の話。
「2005年に感染症研究の脇田隆字先生たちがHCVを試験管で増やすことに成功しました。これにより、ウイルスの性質がよくわかるようになり、増殖のメカニズムもわかるようになりました。その結果、ウイルスを殺すには3つのターゲットが固定され、各々に対する新薬の開発がはじまりました」
肝細胞でHCVが増殖を繰り返し、炎症が起こることで肝臓の機能が低下する。ウイルスが増殖する時には、遺伝子情報であるRNA（リボ核酸）を複製する必要がある。このRNAの複製を阻害すれば、新しいHCVは増殖できないことになる。阻害薬として、第1世代ではテラプレビル（NS3プロテアーゼ阻害剤）が開発された。
これは単剤では効き目が弱いので、インターフェロンと組み合わせて、24週で68％の治療効果が得られた。しかし、問題は薬剤耐性ウイルスが出現することだった。
